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T细胞编辑迎来重要改进,细胞疗法或将迎重大变革

日期:2018年8月3日 16:01

2017年可谓是CAR-T大火的一年,Kymriah与Yescarta的获批上市宣告了CAR-T疗法时代的到来,让我们看到了基因编辑与细胞疗法的无限潜力。7月11日发表在《nature》杂志上的一篇题为“Reprogramming human T cell function and specificity with non-viral genome targeting”的研究,则有望进一步加快细胞疗法的研发进程。
 


 

目前获批上市的CAR-T疗法,都是基于病毒载体的编辑技术。但现在使用的病毒载体本身有一定的局限性,利用病毒载体进行基因编辑成本高、周期长、无法将目的基因精准插入到基因组某一位点,并且最重要的是有可能会对病患带来潜在的风险,比如影响健康基因的表达,或导致插入基因异常调节,出现失控等。因此,FDA强烈要求要对接受过病毒式转导T细胞的患者进行15年的随访。
病毒载体的这些缺陷大家心知肚明,那为什么还要用呢?没办法啊!一方面是基于病毒载体疗法的研究确实取得了诸多成效,另一方面是不依赖于病毒载体的其它更加安全的基因编辑方法还不成熟。
Nature这次发表的这项新成就成功做到了利用CRISPR/Cas9技术电穿孔导入方法实现T细胞基因编辑,对整个细胞治疗领域带来革命性的变化,有望使免疫治疗步入下一代。本研究第一作者Theo Roth及其团队经过近一年的反复尝试,测试了数千种不同的条件,终于总结出了一套行之有效的方法,并成功证明这套不使用病毒载体的CRISPR基因编辑系统,能成功对基因组进行高效编辑。
 


GFP特定表达在胞核、胞膜、胞骨架以及细胞器
 

更令人印象深刻的是,这套系统能将原来需要花费数月甚至数年的工作,缩短到仅仅几周!


非病毒CRISPR技术对T细胞进行编辑只需要几周时间
 

为了进一步验证这套系统的能力,研究人员又做了两个实验。在第一个实验中,他们从患有罕见自身免疫疾病的患者中取得了T细胞。这些T细胞的IL2RA基因带有突变,让它无法行使正常功能。利用这项新技术,研究人员快速地修复了T细胞中的IL2RA基因缺陷。

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